عقار زولجينسما من شركة نوفارتيس في دائرة الضوء

 التيقظ الدوائي

بعد حالتي الوفاة ، وضع  عقار زولجينسما  من شركة نوفارتيس في دائرة الضوء في استعماله في العلاج الجيني مرة أخرى، وسلامة الكبد.

قالت الوكالة الوكالة الأوروبية للأدوية ( EMA)   ، يوم الجمعة 13/1/2023،  إن لجنة تقييم مخاطر التيقظ الدوائي التابعة لها ، تعتزم توزيع خطاب لإبلاغ الأطباء وتنبيههم  بشأن الحالات وأحداث عقار شركة  نوفارتيس زولجينسما ” Zolgensma “المميتة.

ويأتي  إطلاق تحذير السلامة بسبب حالتين وفاة أبلغت عنهما شركة نوفارتيس في آب 2022. في ذلك الوقت، قيل إن طفلين في روسيا وكازاخستان ماتا بسبب الفشل الكبدي الحاد بعد تلقيهما زولجينسما. تلقى كلا المريضين كورتيكوستيرويد على أمل عكس تلف الكبد. وكان الطفلين يعانون من ضمور العضلات الشوكي بعد العلاج بعد تناولهم عقار شركة  نوفارتيس زولجينسما.  وأكد متحدث باسم نوفارتيس أنه لم يتم الإبلاغ عن أي وفيات جديدة لفشل الكبد مع زولجينسما منذ آب.

من المعروف أن عقار  زولجينسما يحمل مخاطر تهدد سلامة الكبد، ويرجع ذلك جزئيًا إلى أن النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدة المستخدمة في تقديم العلاج الجيني والذي يستهدف الكبد بشكل أساسي. الفشل الكبدي الحاد هو جزء من تحذير الصندوق الأسود على ملصق زولجينسما في الولايات المتحدة.

  في بيان لشركة ( Fierce Pharma)، أكدت شركة نوفارتيس  أنها ستكون مسؤولة عن إصدار الخطاب في الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي بعد تقييم الوكالة الأوروبية للأدوية. وقد  وزعت شركة الأدوية السويسرية سابقًا رسائل مماثلة من ” عزيزي الطبيب…” تحذر من الحالات التي حدثت في الولايات المتحدة ، وفي مناطق أخرى.

وقالت الوكالة  إن رسالة Dear Doctor  “عزيزي الطبيب …”، ستتضمن أيضًا نصيحة بأن يقوم الأطباء المعالجون بتعديل نظام بروتوكول  الكورتيكوستيرويد واستشارة أخصائي أمراض الكبد لدى الأطفال إذا لم يستجب المرضى بشكل كافٍ للعلاج الأولي للكورتيكوستيرويد. وقالت الوكالة، إن الرسالة ستوصي أيضًا المتخصصين في الرعاية الصحية بمراقبة وظائف الكبد عن كثب وتقييم المرضى الذين يعانون من تدهور وظائف الكبد أو أي علامات أخرى لمرض الكبد الحاد بعد تلقي العلاج الجيني لمرة واحدة.

في موازاة ذلك، اعتمدت لجنة الأدوية البشرية التابعة لـ للوكالة الأوروبية  إجراءات رسمية للحد من استخدام مثبطات (JAK)* في بعض المرضى المعرضين لخطر أكبر للإصابة بجلطات الدم وأمراض القلب والأوعية الدموية والسرطان في العديد من الاضطرابات الالتهابية المزمنة مثل التهاب المفاصل الروماتويدي ، وتطلب استخدام هذه الأدوية فقط إذا لم تتوفر بدائل أخرى. بالإضافة إلى ذلك، تقترح الوكالة أيضًا تقليل جرعات الأدوية في بعض المرضى حيثما أمكن ذلك.

*مثبطات جانوس كيناز   (Janus kinase inhibitors ,JAKi): هي نوع من الأدوية التي تعمل عن طريق تثبيط نشاط واحد أو أكثر من عائلة جانوس كيناز من الإنزيمات.